В настоящее время единственным признанным методом лечения серповидноклеточной анемии является трансплантация костного мозга. Однако у немногих пациентов есть подходящие доноры, и даже при совпадении пациенты рискуют получить серьезные инфекции и неблагоприятные, иногда смертельные, иммунные реакции.
Серповидноклеточная анемия вылечена?
Трансплантация стволовых клеток или костного мозга является единственным лекарством от серповидно-клеточной анемии, но ее делают нечасто из-за значительного риска. Стволовые клетки - это особые клетки, вырабатываемые костным мозгом, губчатой тканью, находящейся в центре некоторых костей.
Излечима ли сейчас серповидноклеточная анемия?
Единственное лекарство от серповидно-клеточной анемии в настоящее время - это получение трансплантата костного мозга от здорового донора, но это не вариант для большинства пациентов, сказала Айгюн, которая не участвовала в кабинете.
Можно ли вылечить серповидноклеточную анемию с помощью генной терапии?
“В этом исследовании генная терапия введет в организм здоровые гены с целью исправления генетических аномалий эритроцитов. Позволяя клеткам вырабатывать больше фетального гемоглобина, это лечение обладает потенциалом для лечения серповидно-клеточной анемии точным способом».
Кончается ли жизнь при серповидноклеточной анемии?
Выводы: Пятьдесят процентов пациентов с серповидноклеточной анемией пережили пятое десятилетие. Большая часть умерших не имела явной хронической недостаточности органов, а умерла во время остройэпизод боли, грудной синдром или инсульт. Ранняя смертность была самой высокой среди пациентов, у которых заболевание было симптоматическим.
